Nutrición y Salud

Glioblastoma: nanocápsulas CRISPR para tratar tumores cerebrales en ratones

Las microcápsulas que administran la terapia génica CRISPR al cerebro podrían usarse para atacar el glioblastoma

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20 de abril de 2022

Células de cáncer cerebral de glioblastoma bajo el microscopio; ID de Shutterstock existente 532184869; Orden de compra: -; Trabajo: -; Cliente: -; Otro: -

Células de cáncer cerebral de glioblastoma bajo el microscopio

Shutterstock/Anna Durinikova

Una nanocápsula que administra la herramienta de edición de genes CRISPR en el cerebro podría usarse para tratar una de las formas más agresivas de cáncer cerebral, llamada glioblastoma. En pruebas en un modelo de ratón de la condición, la técnica detuvo el crecimiento del tumor y prolongó la vida útil.

CRISPR, una herramienta para agregar, eliminar o cambiar material genético dentro de las células, es una gran promesa en el tratamiento de ciertas enfermedades. En comparación con otros métodos de edición de genes, es preciso y económico, pero actualmente es difícil de usar en el cerebro.

La mayoría de los enfoques para atacar el cerebro implican inyectar directamente en el tejido cerebral o insertar CRISPR en virus no patógenos y luego inyectarlos en el torrente sanguíneo. Estos métodos tienen inconvenientes significativos, incluido el daño potencial al tejido cerebral o, en el caso de los virus, la dificultad para identificar la entrega, lo que significa un mayor riesgo de efectos secundarios graves, como mutaciones genéticas inesperadas.

Al empaquetar CRISPR en nanocápsulas especialmente diseñadas (pequeñas burbujas de polímero no tóxicas), los investigadores han podido resolver estos problemas en otras partes del cuerpo, pero existen desafíos en el uso de la tecnología en el cerebro. Esto se debe principalmente a que es difícil cruzar la barrera hematoencefálica: los vasos sanguíneos del cerebro son menos porosos que los del resto del cuerpo, lo que a menudo ayuda a mantener alejados a los invasores dañinos.

«Las enfermedades cerebrales, incluidos los tumores cerebrales, son particularmente difíciles de tratar debido a la barrera hematoencefálica», dice el neurocirujano. dimitris prakantonakis existir Facultad de Medicina Grossman de la Universidad de Nueva York.

Ahora, Zou Yan está en Centro Conjunto de Innovación Biomédica de la Universidad Henan-Macquarie En China, sus colegas diseñaron una nueva nanocápsula capaz de cruzar esta barrera y administrar terapia CRISPR a ratones con tumores cerebrales.

En este caso, los investigadores utilizaron CRISPR para apuntar a un PLK1, que regula el desarrollo de nuevas células y está esencialmente a toda marcha en el glioblastoma. En el estudio, los ratones tratados con una sola inyección en la cola tenían tumores que tenían una detención del crecimiento y vivieron una mediana de 68 días, en comparación con 24 días o menos en el grupo de control, al que se le administró un fármaco que contenía material genético no específico. microcápsulas en solución salina Además, la nueva tecnología provoca mutaciones genéticas no deseadas insignificantes en tejidos que tienen más probabilidades de surgir: menos del 0,5%.

Esta nanocápsula tiene solo unos 30 nanómetros de tamaño, mucho más pequeña que muchas nanocápsulas que se usan hoy en día. Por lo general, oscila entre 100 y 500 nanómetrosTambién tiene una carga casi neutra. Las nanopartículas cargadas positivamente son tóxicas para el cuerpo, por lo que a menudo son atacadas y destruidas en el torrente sanguíneo.

«Hasta donde sabemos, nuestras nanocápsulas representan una de las estrategias no invasivas y no víricas más importantes para la entrega y administración eficientes y seguras del cerebro. [glioblastoma] terapia génica», escribieron Zou y sus colegas en un artículo Publicado esta semana en progreso cientifico.

«Es realmente emocionante», dijo Placantonakis. Se necesitan más pruebas, pero este es un primer paso muy alentador, dijo. Los investigadores esperan que la técnica también pueda usarse para tratar enfermedades cerebrales distintas al glioblastoma.

Referencias de revistas: progreso cientifico, DOI: 10.1126/sciadv.abm8011

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