Terapia experimental con células madre del cordón umbilical para enfermedades raras
Una niña con una enfermedad rara ahora puede respirar mejor después de recibir una infusión de líquido cultivado a partir de células madre del cordón umbilical de su hermana.
saludable
9 de junio de 2022
Pipetee las muestras de células en placas multipocillo que contengan medio nutritivo de crecimiento
Andrew Brooks/imágenes falsas
Una niña gravemente enferma con insuficiencia cardíaca está bien después de recibir un tratamiento experimental hecho con células madre del cordón umbilical, el primero de su tipo.
La niña de Alemania tiene hipertensión pulmonar hereditaria o hipertensión pulmonar. Esto puede provocar malformaciones vasculares en los pulmones, lo que lleva a una insuficiencia cardíaca progresiva y, a menudo, fatal. Ahora que tiene 6 años, los médicos recomendaron que la niña se sometiera a un trasplante de pulmón a los 3 años, que generalmente se realiza en niños que no viven menos de un año.
En su lugar, recibió un tratamiento experimental, en el que Jorge Hansmann En la Escuela de Medicina de Hannover en Alemania, sus colegas utilizaron células madre del cordón umbilical de la hermana de la niña, que sus padres permitieron congelar.
Las células se cultivan en placas de Petri. Cambie regularmente la solución nutritiva en la que se bañan y almacene la anterior en el almacenamiento. Hace tres años, una vez que se acumuló suficiente líquido, se inyectó en los vasos sanguíneos de los pulmones y el corazón de la niña en seis meses.
La niña, que había estado sin aliento y solo podía caminar lentamente, mejoró gradualmente durante los siguientes meses. Ahora no hay límite para su capacidad atlética. También ganó 10 cm de altura durante los tres primeros meses de tratamiento y no había ganado peso ni altura en el año anterior.
Muchas medidas de su función cardíaca y pulmonar también mostraron mejoras. Sin embargo, Hansman dijo que todavía tiene presión arterial alta en los pulmones y que podría necesitar más tratamiento.
Las células madre tienen el potencial de convertirse en diferentes tipos de tejidos y se están probando en muchos tratamientos experimentales, como insuficiencia renal o hepática. Se pueden obtener en pequeñas cantidades de varias partes del cuerpo y se fabrican en el laboratorio a partir de células cutáneas ordinarias.
La terapia con células madre generalmente implica colocar células en el cuerpo, lo que puede provocar una respuesta inmunitaria. En el caso de la niña, las células no se trasplantaron sino que se cultivaron en placas de Petri, donde liberaron bioquímicos en la solución nutritiva en la que se bañaron. Son estos bioquímicos los que parecen promover la curación en otros tejidos.
El tratamiento de la niña utilizó células madre mesenquimales, que están involucradas en la fabricación y reparación del tejido óseo. Estas células se probaron previamente como una forma de reparar el músculo cardíaco dañado por un ataque cardíaco, pero sin beneficios duraderos, el estudio no encontró rastro de las células trasplantadas en el músculo cardíaco.
Pero algunos receptores tuvieron mejoras a corto plazo, lo que sugiere que las células liberan sustancias químicas de señalización que promueven la curación, una idea respaldada por varios estudios en animales.
El equipo detrás del tratamiento de la niña aún tiene que realizar un procedimiento de imágenes para visualizar los vasos sanguíneos en sus pulmones. Estos procedimientos pueden ser riesgosos, especialmente dada su situación.
La niña también recibió dos medicamentos estándar antes de la terapia con células madre, lo que puede haber contribuido a su mejoría, dice Martín Wilkins en el Imperial College de Londres.
Cuando el equipo de Hansman investigó las muestras de líquido de células madre que recibieron las niñas, encontraron altos niveles de varios bioquímicos que se cree que promueven la curación y la regeneración al tiempo que suprimen la inflamación, incluida la prostaglandina E2.
El bioquímico tiende a descomponerse rápidamente en el cuerpo, por lo que otros compuestos desconocidos podrían tener un efecto, dijo Wilkins. «No podemos apresurarnos a implementar este tratamiento en otros pacientes hasta que comprendamos mejor el mecanismo», dijo.
«Sus bioquímicos parecen haber mejorado [measurements] Y con sus habilidades funcionales. Es razonable suponer que algo interesante está pasando aquí. «
Referencias de revistas: Investigación cardiovascular natural, DOI: 10.1038/s44161-022-00083-z
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